エロスルファーゼ アルファ(Elosulfase alfa)はムコ多糖症IV-A型(モルキオ症候群)の治療に用いられる医薬品である。遺伝子組み換えによって合成されるN-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ(GALNS)であり、モルキオ症候群への酵素補充療法に用いられる。商品名ビミジム。

米国で2014年2月に認可された。日本では2014年12月に承認された。

エロスルファーゼ アルファは酵素補充療法に用いられる医薬品であり、2014年の臨床研究で若年のモルキオ症候群A型患者に対して効果があることが示された。この治療は呼吸器症状、日常生活動作、成長等に有効性を示す事が2015年の論文で示されている。

警告

急性輸注反応に関する重篤なアナフィラキシー反応が発現する可能性がある。

急性熱性または呼吸器疾患のある患者では、過敏症反応により症状の急性増悪が起こる可能性がある。

効能・効果 ムコ多糖症IVA型

副作用 治験では72.4%に副作用が見られ、主な副作用は、急性輸注反応(65.5%)、発熱(32.8%)、嘔吐(31.0%)、頭痛(25.9%)、悪心(24.1%)であった。

重大な副作用は、急性輸注反応(アナフィラキシー)である。これは主に薬剤投与中から投与終了翌日までに発現する。

出典